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新型给药系统给罕见遗传病带来希望

来源:冠林G网 发布时间:2020-07-28 05:14:45

  根据一项最近发表于ScientificReports的研究,基于纳米技术的给药系统被发现能在C尼曼匹克(NiemannPickTypeC1,NPC1)患者身上改善治疗,并减轻患者不良反应。

  NPC1是一种造成身体各种组织中异常胆固醇积聚的罕见进行性病,会导致进行性神经变性退化并最终死亡。根据美国国家罕见病组织(NORD)的统计数据,每100000到120000个孩子中会有1人遭受该病影响。

  “目前,我们对该病无能为力,患者的中位生存期为20年”该研究通讯作者GauravSahay说道。

  虽然还没有获批治疗该病的,但试验药物环糊精(cyclodextrin,HPβCD)目前正在进行临床试验并表现出前景。不幸的是,这种药物的一个主要弊端是需要使用高剂量,而这会导致严重的损失和肺损伤。

  此外,治疗需要将该药物直接注入大脑。在新的研究中,研究人员概述了一种基于纳米技术的给药系统的潜力,该系统可能更有效地运送HPβCD进入细胞。

  而且,根据这项研究,它还有助于将药物疗效提高大约5倍,并且允许剂量有可能地以较低剂量给予,从而在不产生副作用的情况下帮助治疗该病。

  “这种计划用于治疗该病的新型胆固醇清除药物被称为环糊精(cyclodextrin)或HPβCD,可能首次提供一种真正的疗法”Sahay说,“不过它会造成严重的听力损失而且需要多次直接注入大脑,可能带来巨大的创伤。我们新的给药系统有潜力解决这些问题,这让我非常兴奋。”

  这种新的方法涉及将HPβCD附加到一种极小、纳米级别的脂质微粒上,后者能将药物运入细胞内,然后药物在那里帮助排出胆固醇。然而,令人惊喜的是,研究显示这种载体本身也有助于解决问题,它能够和HPβCD协同工作,增强药物的疗效。

  这些研究结果表明,这种输送方法应该能够允许使用低得多的药物剂量,并且可能采取静脉来代替脑内注射,对于患者而言,这是个容易得多的给药过程。在HPβCD之前针对动物模型的研究中,这种治疗方法虽然没有逆转病情,但能够延缓NPC1的发展。

  作者们指出,这种药物输送方法有几个优点,包括延长循环时间,合并多种不同作用机制的药物,以及拥有能够帮助跨越血脑屏障的多种靶向配体。

  “总的来说,纳米载体可以作为一种能够有效递送小分子、基因、乃至显像剂的平台,用于多种其他罕见溶酶体贮积症的治疗和诊断”研究作者们说道。